«Սարեպտա Թերափյուտիքս»-ը վերակազմավորվում է «Էլևիդիս» գենային թերապիայի մարտահրավերների ֆոնին

«Սարեպտա Թերափյուտիքս»-ը, որը մասնագիտանում է հազվագյուտ հիվանդությունների բուժման մեջ, հայտարարել է խոշոր վերակազմավորման ծրագրի մասին, որը ներառում է աշխատակազմի 36 տոկոսի կրճատում և հետազոտական առաջնահերթությունների փոփոխություն: Ընկերությունը նպատակ ունի հաղթահարել ֆինանսական ճնշումներն ու գործառնական մարտահրավերները, հատկապես կապված իր հիմնական գենային թերապիայի՝ «Էլևիդիս»-ի հետ:

Խոշոր կրճատումներ և ռազմավարական վերակազմավորում

2025 թվականի հուլիսի 16-ին «Սարեպտա Թերափյուտիքս»-ը հայտարարեց մոտ 500 աշխատակիցների կամ իր աշխատակազմի 36 տոկոսի կրճատման մասին: Այս քայլը լայնամասշտաբ ծրագրի մասն է, որը նպատակ ունի խնայել տարեկան 400 միլիոն դոլար և ապահովել ընկերության երկարաժամկետ կենսունակությունը: Ըստ Stat News-ի, կրճատումները տեղի են ունենում բարդ տարվա ընթացքում, երբ ընկերության բաժնետոմսերի գինը նվազել է մոտ 88 տոկոսով և հասել իր 52-շաբաթյա նվազագույնին՝ $16.88:

Գլխավոր գործադիր տնօրեն Դագ Ինգրամը նշել է. «Բնապահպանական փոփոխությունների ֆոնին մենք որոշել ենք վճռական քայլեր ձեռնարկել՝ ապահովելու համար, որ «Սարեպտա»-ն մնա կենսունակ, ֆինանսապես կայուն և հիվանդակենտրոն կազմակերպություն»: Ընկերության վերանայված ռազմավարությունը նպատակ ունի կատարել 2027 թվականի ֆինանսական պարտավորությունները՝ պահպանելով հազվագյուտ հիվանդությունների համար նորարարական թերապիաների մշակման հնարավորությունը:

«Էլևիդիս»-ի անվտանգության խնդիրներ և FDA-ի վերահսկողություն

Վերակազմավորումը հետևում է «Էլևիդիս»-ի հետ կապված մի շարք խնդիրների, որը ԱՄՆ-ում առաջին հաստատված գենային թերապիան է Դյուշենի մկանային դիստրոֆիայի (ԴՄԴ) համար: Թերապիայի տարածումը բախվել է լուրջ մարտահրավերների, երբ երկու դեռահասներ մահացել են սուր լյարդային անբավարարությունից երկու ամսվա ընթացքում բուժումից հետո: Այս դեպքերից հետո ԱՄՆ Սննդի և դեղերի վարչությունը (FDA) պահանջեց «Էլևիդիս»-ի համար «սև արկղ» նախազգուշացում ավելացնել՝ ընդգծելով սուր լյարդի վնասվածքի վտանգը:

Այս դեպքերին ի պատասխան՝ «Սարեպտա»-ն դադարեցրեց «Էլևիդիս»-ի մատակարարումը ոչ շարժունակ ԴՄԴ հիվանդներին, որոնք համարվում են բարձր ռիսկային խումբ: Ընկերությունը նաև դադարեցրեց ENVISION-ի 3-րդ փուլի հետազոտությունը և ներկայումս մշակում է նոր արձանագրություն՝ լյարդի թունավորությունը վերահսկելու համար բարձրացված իմունոսուպրեսիվ միջոցներով: Ըստ Fierce Biotech-ի, «Սարեպտա»-ն նախատեսում է այս նոր արձանագրությունը ներկայացնել FDA-ի հաստատմանը առաջիկա ամիսներին:

Հետազոտությունների և զարգացման ուղղության փոփոխություն

Վերակազմավորման շրջանակում «Սարեպտա»-ն փոխում է իր հետազոտական ուղղվածությունը՝ գենային թերապիաներից անցնելով RNA հիմքով բուժումներին, մասնավորապես իր siRNA հարթակի վրա հիմնված թերապիաներին: Ընկերությունը կարծում է, որ այս մոտեցումը ունի «հսկայական կարճաժամկետ ներուժ» և կենտրոնանում է այնպիսի հիվանդությունների վրա, ինչպիսիք են միոտոնիկ դիստրոֆիան, Հանթինգտոնի հիվանդությունը և ֆացիոսկապուլոհումերալ մկանային դիստրոֆիան:

«Սարեպտա»-ն կշարունակի համագործակցությունը Arrowhead Pharmaceuticals-ի հետ՝ կմախքային մկանային հիվանդությունների բուժման ուղղությամբ: Ընկերությունը նաև նախատեսում է ռազմավարական գործընկերներ որոնել այն ծրագրերի համար, որոնք դուրս են բերվել առաջնահերթություններից: Ըստ Investing.com-ի, «Սարեպտա»-ն նախատեսում է այս տարի ներկայացնել SRP-9003 գենային թերապիայի հայտը՝ LGMD 2E/R4-ի համար:

Ֆինանսական և ղեկավարության փոփոխություններ

«Սարեպտա»-ի ֆինանսական հեռանկարը շարունակում է մնալ հիմնական խնդիր: Ընկերությունը կասեցրել է իր 2025 թվականի եկամուտների կանխատեսումը ($2.3–$2.6 միլիարդ) և 2027 թվականին նախատեսում է վճարել $1 միլիարդ պարտքային պարտավորություններ: Այնուամենայնիվ, «Սարեպտա»-ն շարունակում է շահույթ ապահովել՝ 2025 թվականի երկրորդ եռամսյակում զեկուցելով $513 միլիոն ընդհանուր մաքուր եկամուտ, որից $231 միլիոնը ստացվել է RNA հիմքով թերապիաներից:

Ֆինանսական միջոցառումներից զատ, «Սարեպտա»-ն հայտարարեց մի շարք ղեկավարական փոփոխությունների մասին: Իեն Էստեպանը նշանակվել է գործադիր տնօրեն, իսկ Լուիզ Ռոդինո-Կլապակը՝ հետազոտությունների և զարգացման նախագահ: Այս նշանակումները նպատակ ունեն ուժեղացնել ընկերության ղեկավարությունը այս անցումային ժամանակահատվածում:

Արդյունաբերության ազդեցություն և ապագայի հեռանկար

«Սարեպտա»-ի վերակազմավորումը արտացոլում է կենսատեխնոլոգիական արդյունաբերության ավելի լայն միտումները, ներառյալ գենային թերապիաների նկատմամբ հետաքրքրության անկումը և աշխատուժի կրճատումները: «Էլևիդիս»-ի հետ կապված մարտահրավերները ընդգծում են առաջադեմ թերապիաների մշակման և կոմերցիալացման բարդությունները, հատկապես հազվագյուտ հիվանդությունների համար:

Չնայած այս դժվարություններին՝ «Սարեպտա»-ն շարունակում է հավատարիմ մնալ իր առաքելությանը՝ փոխակերպող բուժումներ տրամադրել: Ընկերության RNA հիմքով թերապիաների ուղղությամբ շրջադարձը և բարձր ազդեցություն ունեցող ծրագրերի շարունակական ներդրումները վկայում են կենտրոնացված մոտեցման մասին՝ հաղթահարելու ներկայիս մարտահրավերները և ապահովելու երկարաժամկետ աճ: