Ցողունային բջիջներ թերապիան՝ Պարկինսոնի հիվանդության բուժման նոր հույս

Ցողունային բջիջների թերապիան՝ Պարկինսոնի հիվանդության բուժման նոր հույս

Պարկինսոնի հիվանդությունը, որը նեյրոդեգեներատիվ խանգարում է և ազդում է մոտ 1 միլիոն մարդու վրա ԱՄՆ-ում, կարող է շուտով ունենալ հեղափոխական բուժման տարբերակ: Վերջերս իրականացված երկու հետազոտություններ ցույց են տվել, որ ցողունային բջիջների թերապիան կարող է թեթևացնել ախտանիշները՝ վերականգնելով ուղեղում դոֆամինի արտադրությունը: Այս արդյունքները, որոնք հրապարակվել են Nature ամսագրում, կարևոր քայլ են Պարկինսոնի հիվանդության արդյունավետ բուժման երկարամյա որոնումների մեջ:

Ի՞նչ է Պարկինսոնի հիվանդությունը

Պարկինսոնի հիվանդությունը բնութագրվում է ուղեղում դոֆամին արտադրող նեյրոնների աստիճանական կորստով: Դոֆամինը քիմիական հաղորդիչ է, որը կարևոր է շարժման և կոորդինացիայի կարգավորման համար: Նեյրոնների մահվան հետևանքով հիվանդները ունենում են ախտանիշներ, ինչպիսիք են դողը, մկանային կոշտությունը, հոգնածությունը, քայլելու դժվարությունները և կոգնիտիվ խնդիրները: Ներկա բուժումները կարող են վերահսկել ախտանիշները, բայց չեն դադարեցնում կամ շրջում հիվանդության առաջընթացը:

Ինչպե՞ս կարող են օգնել ցողունային բջիջները

Ցողունային բջիջներրը անչափահաս բջիջներ են, որոնք կարող են վերածվել տարբեր բջիջների տեսակների, ներառյալ դոֆամին արտադրող նեյրոնների: Այս բջիջների փոխպատվաստմամբ՝ հետազոտողները նպատակ ունեն փոխարինել կորցրած նեյրոնները և վերականգնել դոֆամինի մակարդակը: Այս մոտեցումը ուսումնասիրվել է տասնամյակներ շարունակ, բայց վերջին առաջընթացները ցողունային բջիջների տեխնոլոգիայում վերջապես այն դարձրել են կենսունակ տարբերակ:

Հետազոտությունների հիմնական արդյունքները

Առաջին հետազոտությունը, որը կատարվել է ԱՄՆ-ում և Կանադայում, ներառում էր 12 Պարկինսոնի հիվանդությամբ հիվանդների, ովքեր ստացել են BlueRock Therapeutics-ի մշակած ցողունային բջիջների փոխպատվաստումներ: Ցողունային բջիջները ստացվել են մարդկային էմբրիոնային ցողունային բջիջներից և վերածվել են ուղեղի անչափահաս բջիջների՝ նեյրոն պրոգենիտորների: Այս բջիջները ներարկվել են շարժման հետ կապված ուղեղի կառուցվածք:

18 ամիս անց PET սկանավորումները ցույց տվեցին, որ փոխպատվաստված բջիջները արտադրում են դոֆամին: Բարձր դոզա ստացած հիվանդները զգալիորեն բարելավվել են, իսկ նրանց Պարկինսոնի առաջընթացի գնահատման միավորները բարելավվել են միջինը 20 միավորով: Նվազ դոզա ստացածները նույնպես օգտվել են, բայց ավելի քիչ չափով: Կարևոր է նշել, որ լուրջ կողմնակի ազդեցություններ չեն գրանցվել:

Երկրորդ հետազոտությունը, որը կատարվել է Ճապոնիայի Կիոտո քաղաքում, օգտագործել է ինդուկցված պլյուրիպոտենտ ցողունային բջիջներ, որոնք ստացվել են հիվանդների սեփական բջիջներից: Յոթ հիվանդներ ստացել են այս բջիջները, որոնք նույնպես արտադրել են դոֆամին և թեթևացրել ախտանիշները: Ինչպես առաջին հետազոտության դեպքում, լուրջ կողմնակի ազդեցություններ չեն գրանցվել:

Խնդիրներ և հաջորդ քայլեր

Չնայած արդյունքները խոստումնալից են, մի շարք խնդիրներ մնում են: UTHealth Houston-ի նյարդաբանության պրոֆեսոր Մյա Շիեսը ընդգծեց փոխպատվաստված բջիջների երկարաժամկետ վերահսկման անհրաժեշտությունը՝ ապահովելու դրանց անվտանգությունը: «Նրանք այնտեղ կմնան երկար, երկար ժամանակ», – նշեց նա՝ ընդգծելով ուռուցքների առաջացման կամ այլ բարդությունների հնարավոր ռիսկերը:

Բացի այդ, ցողունային բջիջների թերապիան չի լուծում Պարկինսոնի հիմքում ընկած պատճառները: Նոր փոխպատվաստված նեյրոնները կարող են ի վերջո ենթարկվել նույն հիվանդության գործընթացին: Չնայած այս սահմանափակումներին, մասնագետները հավատում են, որ թերապիան կարող է զգալի թեթևացում առաջարկել հիվանդներին, հատկապես նրանց, ովքեր այլևս չեն արձագանքում ավանդական բուժումներին:

FDA-ի հաստատումը և ապագա փորձարկումները

ԱՄՆ Սննդամթերքի և դեղերի վարչությունը (FDA) հաստատել է BlueRock Therapeutics-ի ցողունային բջիջների թերապիայի 3-րդ փուլի կլինիկական փորձարկումը, որը վերջին քայլն է հնարավոր հաստատումից առաջ: Այս փորձարկումը կներառի ավելի մեծ խումբ հիվանդների և նպատակ կունենա հաստատել թերապիայի արդյունավետությունն ու անվտանգությունը:

Սլոուն Քեթերինգի ինստիտուտի Ցողունային բջիջների կենսաբանության կենտրոնի տնօրեն Լորենց Շտուդերը արտահայտեց իր լավատեսությունը ցողունային բջիջների բուժումների ապագայի վերաբերյալ: «Մեզ համար սա բավականին հուզիչ ժամանակաշրջան է», – ասաց նա՝ անդրադառնալով 25 տարվա հետազոտությանը, որը հանգեցրեց այս առաջընթացին: «Վերջապես տեսնել այդ աշխատանքի պտուղները՝ անչափ գոհացուցիչ է»:

Հետևանքներ այլ հիվանդությունների համար

Այս հետազոտությունների հաջողությունը կարող է ավելի լայն հետևանքներ ունենալ այլ նեյրոդեգեներատիվ հիվանդությունների, ինչպիսիք են Ալցհեյմերի հիվանդությունը և էպիլեպսիան, բուժման համար: Մեմորիալ Սլոուն Քեթերինգի նյարդավիրաբուժության բաժնի նախագահ Վիվիան Թաբարն ընդգծեց, որ վերջնական նպատակը ուղեղի շրջանների վերակառուցումն է: «Եթե մենք կորցրել ենք նեյրոններ, մենք կարող ենք դրանք փոխարինել», – ասաց նա: «Այս բջիջները ոչ միայն դոֆամին են արտադրում. նրանք ինտեգրվում են ուղեղի առկա ցանցերին»:

Պարկինսոնի հիվանդության համար ցողունային բջիջների թերապիայի վաղ հաջողությունը հույսի շող է տալիս միլիոնավոր հիվանդների ամբողջ աշխարհում: Չնայած խնդիրները մնում են, այս հետազոտություններում արձանագրված առաջընթացը կարևոր հանգրվան է նեյրոդեգեներատիվ խանգարումների դեմ պայքարում: Քանի դեռ հետազոտողները շարունակում են կատարելագործել տեխնոլոգիան և լուծել անվտանգության խնդիրները, ցողունային բջիջների թերապիան կարող է շուտով դառնալ հեղափոխական բուժման տարբերակ։