Հազվադեպ հիվանդություններ

FDA-ն հաստատել է Fayuvi գենային թերապիան Սանֆիլիպոյի համախտանիշի բուժման համար, որի հետազոտությունները ֆինանսավորվել են հիվանդների ընտանիքների կողմից։