Разработчик генной терапии компания uniQure (NASDAQ: QURE) объявила 17 июня 2026 года о намерении подать заявку на регистрацию биологического препарата (BLA) для терапии болезни Гентингтона AMT-130 в третьем квартале 2026 года. Решение было принято по итогам встречи с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), где регулятор подтвердил, что трехлетние данные исследования I/II фазы могут служить основой для ускоренного одобрения препарата.
AMT-130 уже обладает статусами RMAT (терапия регенеративной медицины) и «прорывной терапии» (Breakthrough Therapy). Генеральный директор uniQure Мэтт Капуста подчеркнул, что согласие FDA является важным шагом в борьбе с этим редким нейродегенеративным заболеванием, для которого на данный момент не существует одобренных методов лечения, замедляющих прогрессирование.
В настоящее время uniQure координирует с FDA дизайн обязательного подтверждающего исследования. Компания рассматривает возможность использования группы сравнения со стандартной терапией вместо имитационной процедуры (плацебо). Ожидается, что окончательные протоколы встречи будут получены в течение 30 дней, что позволит завершить подготовку досье для подачи заявки.